| 1.实体瘤：肺癌（如EGFR、ALK基因突变）、乳腺癌（HER2阳性）、结直肠癌（KRAS/BRAF突变）等。
血液肿瘤：慢性髓性白血病（BCR-ABL融合基因）、淋巴瘤（CD20靶点）等。
靶向药通过阻断癌细胞增殖、转移或诱导凋亡发挥作用，例如EGFR抑制剂（吉非替尼）、PARP抑制剂（奥拉帕利）。
2.自身免疫性疾病
针对免疫系统过度激活的分子，如TNF-α抑制剂（治疗类风湿关节炎）、IL-6受体拮抗剂（治疗幼年特发性关节炎）。
3.罕见病与遗传病
囊性纤维化（CFTR基因调节剂）、脊髓性肌萎缩症（SMN基因靶向药物）等。 |
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